Logga in på Dagens Nyheter

Här kan du som DN-kund logga in för obegränsad läsning av DN.se, e-DN och DN.Prio.

Med ett gratiskonto kan du följa skribenter och ämnen samt spara artiklar.

Sverige

Försök utfördes på för tidigt födda

Läkarna testade en ny stamcellsbehandling på de svårt sjuka barnen i hopp om att rädda deras liv. Men läkarna saknade viktiga tillstånd att utföra behandlingen, visar DN:s granskning.
Läkarna testade en ny stamcellsbehandling på de svårt sjuka barnen i hopp om att rädda deras liv. Men läkarna saknade viktiga tillstånd att utföra behandlingen, visar DN:s granskning. Foto: Lars Nyman

Läkare vid Karolinska har testat experimentell behandling på för tidigt födda spädbarn. Försöken har skett utan tillstånd från etikprövningsnämnden och Läkemedelsverket. Experter som DN pratat med säger att sjukhuset kan ha brutit mot lagen.

Efter avslöjandena om skandalkirurgen Paolo Macchiarini har flera utredningar slagit fast att även Karolinska institutet (KI) och Karolinska universitetssjukhuset (KS) gjort allvarliga fel, och att det finns en utbredd nonchalans och bristande respekt för lagar och regler på institutionerna.

Nu kan Dagens Nyheter avslöja ytterligare tre hittills okända fall där personal vid KI och KS utfört experimentell behandling med en särskild typ av stamceller, utan att ha tillstånd från vare sig Läkemedelsverket eller etikprövningsnämnden. En av forskarna i gruppen har också varit inblandad i Macchiarini-fallet.

Tre för tidigt födda barn, med mycket allvarliga sjukdomar, har fått stamceller injicerade i blodet. Den första av de totalt nio behandlingarna skedde i oktober 2012. Enligt teamet som behandlade barnen var transplantationerna unika: För första gången någonsin injicerades den typen av stamceller intravenöst i för tidigt födda spädbarn.

Foto: TTFoto: TT

All behandling med modifierade stamceller måste ha tillstånd från Läkemedelsverket, enligt myndighetens expert som DN pratat med. Annars bryter sjukhuset mot lagen.

Men något sådant tillstånd hade inte läkarna på Karolinska universitetssjukhuset. Patientområdeschefen och överläkaren Boubou Hallberg säger i stället att sjukhuset lutat sig på tillstånd från Socialstyrelsen och Inspektion för vård och omsorg (Ivo) som ger sjukhuset rätt att använda stamceller i vården. Även Ivo uppger att läkarna har haft de tillstånd som krävts från myndigheten. Men det är inte tillräckligt, säger Ann Marie Janson Lang, expert på kliniska prövningar vid Läkemedelsverket.

– Om cellerna manipuleras eller används för en annan funktion än den normala i kroppen, så är det per definition läkemedel för avancerad terapi. Då behövs alltid tillstånd från Läkemedelsverket, oavsett om det är vård eller forskning. Det hjälper inte om det är bråttom för patienten. Vår oberoende granskning är ett krav i läkemedelslagen och handlar ytterst om patienternas säkerhet, säger hon.

 

Om cellerna manipuleras eller används för en annan funktion än den normala i kroppen, så är det per definition läkemedel för avancerad terapi. Då behövs alltid tillstånd från Läkemedelsverket.

 

Läkemedelsverket har redan ett tillsynsärende som gäller Karolinska universitetssjukhuset och Karolinska institutet där samma typ av stamceller som är läkemedel används både inom forskning och sjukvården utan tillstånd.

– Det är möjligt att detta fall kommer att inkluderas i det ärendet, säger Ann Marie Janson Lang.

Men det är alltså inte det enda frågetecknet kring den experimentella behandlingen av de tre barnen.

DN:s granskning visar att KI och KS dessutom saknade tillstånd från den regionala etikprövningsnämnden när de utförde behandlingarna. Forskning som utförs på människor ska alltid anmälas till etikprövningsnämnden, som måste godkänna att experimenten får utföras.

Foto: TT Foto: TT

Överläkare Boubou Hallberg säger att behandlingen av de tre patienterna inte behövde något etiktillstånd. Enligt honom rörde sig behandlingarna inte om forskning, utan var vård med syftet att rädda livet på patienterna eller att lindra deras lidande. Han säger även att föräldrarna gett sitt samtycke till behandlingen.

– Det är ofta så att när vi står med en tom verktygslåda så måste vi pröva om det finns liknande behandling för liknande patientgrupper som kan fungera. Sedan vet varken klinikerna som gör det eller föräldrarna om det faktiskt kommer att ha sådan effekt att det räddar livet på barnet, säger Boubou Hallberg.

Inget av de tre barnen överlevde sina sjukdomstillstånd.

Trots att sjukhuset hävdar att det inte rörde sig om forskning så presenterade man resultaten på en konferens i oktober 2015. Enligt presentationen, som DN har tagit del av, var syftet att utreda riskerna när man injicerade stamcellerna i de för tidigt födda barnen.

”Det här är, såvitt vi vet, den första rapporten om intravenösa transplantationer av MSC [typ av stamceller, reds. anm.] i för tidigt födda barn”, står det i beskrivningen som också konstaterar att barnen klarade behandlingen utan höjt blodtryck eller blodflöde i lunga och hjärna.

Varför presenterar ni det så här om det inte är forskning?

– När vi genomfört behandlingar så ska vi också presentera våra resultat. Sedan kan man fundera på om vi borde söka ett tillstånd från etikprövningsnämnden om vi ska skriva en forskningsartikel om detta i framtiden, säger Boubou Hallberg.

DN har bett Bengt Gerdin, läkare och professor emeritus vid Uppsala universitet, att bedöma den text som gruppen vid KI och KS presenterade vid konferensen. Han har tidigare lett en av utredningarna om Paolo Macchiarini, där han bland annat kom fram till att kirurgens operationer var forskning även om de gjordes med syftet att rädda patienternas liv. Samma bedömning gör han av behandlingen av de tre barnen.

– Ingen jurist i Sverige skulle säga att det som beskrivs i texten är något annat än utveckling på vetenskaplig grund. Man skriver inget om behandling, utan beskriver bara en säkerhetsstudie, säger Bengt Gerdin och fortsätter:

– Man säger i texten att det fanns en potentiell risk att påverka lungans cirkulation. Alltså fanns det en risk, och en oklarhet om säkerheten. I så fall hade man varit tvungen att ansöka om tillstånd.

Bengt Gerdin säger att en etikprövning är viktig för att skydda patienterna. Enligt honom talar även det faktum att man prövat behandlingen på flera patienter, och bygger på erfarenheten av de fall som gjorts tidigare, för att det handlar om forskning och inte enbart vård.

Men Boubou Hallberg tycker inte att sjukhuset gjorde fel som prövade behandlingen på de tre barnen utan etiktillstånd.

 

När det dyker upp en potentiellt lindrande eller livräddande behandling så måste man fundera på om man har tid att söka tillstånd innan behandlingen.

 

– När det dyker upp en potentiellt lindrande eller livräddande behandling så måste man fundera på om man har tid att söka tillstånd innan behandlingen. Då ska vi göra det. Planerar vi att göra en studie, då ska vi också söka etiktillstånd. Sedan får man sätta det här i ljuset av den utredning som pågår just nu, där landskapet blir annorlunda och tydligare, efter Macchiariniaffären, så är det ju. När det här skedde 2012 tycker jag att man förhöll sig till det gällande regelverk som fanns då på ett adekvat sätt, säger han.

DN har även låtit Olle Lindvall, seniorprofessor i neurologi vid Lunds universitet, ta del av konferensrapporten om behandlingen av de tre barnen. Han är ledamot av Kungliga Vetenskapsakademien och ledde efter Macchiarini-skandalen en etikutredning som föreslog riktlinjer för obeprövade behandlingsmetoder. Även han anser att det som presenteras liknar forskning.

– När man läser slutsatserna går de inte att tolka på annat sätt än att de syftar till att lägga en vetenskaplig grund för en fortsatt utveckling. Det handlar om att systematiskt samla data från tre patienter, säger han.

Olle Lindvall understryker dock att det går att argumentera för att den beskrivna behandlingen är sjukvård.

– Men även om det är sjukvård borde man sannolikt ha haft tillstånd från Läkemedelsverket.

Fakta. Det här säger lagen

Enligt etikprövningslagen måste forskning på människor godkännas av en av de regionala etikprövningsnämnderna eller Centrala etikprövningsnämnden. Forskning definieras som vetenskapligt experimentellt eller teoretiskt arbete för att inhämta ny kunskap och utvecklingsarbete på vetenskaplig grund.

Forskning kan ha element av vård och tvärtom. Karolinska universitetssjukhuset hävdade att de tre operationer med konstgjorda luftstrupar som Paolo Macchiarini (bilden) utförde var att betrakta som vård eftersom de gjordes för att rädda livet på patienterna. De externa utredarna har kommit fram till att operationerna var klinisk forskning och att de borde ha haft etikprövningstillstånd.

Undantag för sjukhus

Sjukhusundantaget i läkemedelslagstiftningen innebär att sjukvården har möjlighet att använda så kallade avancerade terapiläkemedel, bland annat modifierade stamceller, som inte är godkända för försäljning.

För att få tillverka läkemedlet krävs tillstånd från Läkemedelsverket. Om det handlar om klinisk forskning krävs både tillstånd från Läkemedelsverket och en regional etikprövningsnämnd.

Dessa regler har funnits sedan slutet av 2008 men implementerades först i Sverige 2011.

Källa: Läkemedelsverket, Lag om etikprövning av forskning som avser människor

Läs mer. Kommentar
Läs också. Macchiariniaffären
Så här jobbar DN med kvalitetsjournalistik: uppgifter som publiceras ska vara sanna och relevanta. Rykten räcker inte. Vi strävar efter förstahandskällor och att vara på plats där det händer. Trovärdighet och opartiskhet är centrala värden för vår nyhetsjournalistik. Läs mer här.