Vetenskap

Skräddarsytt är receptet på den bästa medicinen

Både stora läkemedelsföretag och mindre bioteknikföretag försöker utveckla läkemedel som riktar in sig på de mekanismer som bland annat orsakar eller driver på utvecklingen av olika sorters cancer. När läkemedlen riktar in sig på just de mekanismerna drabbas friska celler i mindre grad.
Både stora läkemedelsföretag och mindre bioteknikföretag försöker utveckla läkemedel som riktar in sig på de mekanismer som bland annat orsakar eller driver på utvecklingen av olika sorters cancer. När läkemedlen riktar in sig på just de mekanismerna drabbas friska celler i mindre grad. Foto: Zoonar GmbH / Alamy

En storlek passar alla har länge varit medicinens devis. Men nu riktar allt fler områden inom den medicinska forskningen in sig på människors och sjukdomars olikheter. I framtiden kanske alla kan få skräddarsydd behandling anpassad just för dem.

Personlig, individualiserad, målriktad eller skräddarsydd medicin. Kärt barn har många namn, brukar det ju heta. Och nog är det ett forskningsområde som både läkemedelsföretag och länder uppmärksammar och satsar allt mer på.

I dag kan samma läkemedel fungera olika bra för två personer trots att de har samma sjukdom. Många läkemedel är dyra och om de inte ger särskilt bra effekt orsakar det lidande för patienten men också en onödig kostnad för samhället.

– Om vi i stället för att behandla alla patienter bara behandlar dem där det är störst chans för effekt så blir det totala priset inte lika högt. Dessutom blir nyttan för de patienterna väldigt stor, säger Carsten Rose, professor i onkologi vid Lunds universitet.

Det handlar alltså om att ge rätt läkemedel i rätt dos till rätt patient. Det kanske låter enkelt, men väldigt många processer samverkar vid olika sjukdomar. Sedan tekniken blivit både bättre och billigare för till exempel genanalys, har dock möjligheterna för skräddarsydd medicin ökat.

– Genom att mäta alla gener och deras aktivitet i cellerna hos patienten kan vi få en sorts fingeravtryck av sjukdomen och då kan läkarna skräddarsy behandlingen, säger Mikael Benson, professor vid centrum för individualiserad medicinering vid Linköpings universitet, som forskar kring skräddarsydd medicin.

Där är forskningen inte än, även om det går framåt. Längst har man kommit inom cancerforskningen. Både stora läkemedelsföretag och mindre bioteknikföretag försöker utveckla läkemedel som riktar in sig på de mekanismer som bland annat orsakar eller driver på utvecklingen av olika sorters cancer. När läkemedlen riktar in sig på just de mekanismerna drabbas friska celler i mindre grad.

– Det gör att man kan uppnå en större effekt på tumören och samtidigt att man får färre biverkningar, säger Carsten Rose.

Ett mycket tidigt exempel, och Carsten Roses personliga favorit, på en målriktad behandling är läkemedlet tamoxifen som utvecklades mot hormonkänslig bröstcancer.

– I tumörcellerna finns det en östrogenreceptor som stimulerar cancercellernas tillväxt. Genom att blockera den receptorn med läkemedlet tamoxifen har man uppnått en dramatisk effekt på överlevnad hos de kvinnor som har den typen av bröstcancer, säger han.

Det finns många fler exempel, bland annat skräddarsys behandlingen mot vissa former av bröstcancer, lungcancer och vissa typer av leukemi. Men även om cancerforskningen kommit längst börjar det skräddarsydda tillvägagångssättet nu användas inom fler områden, bland annat autoimmuna sjukdomar som reumatoid artrit, tarmsjukdomarna crohns och ulcerös kolit samt vissa neurologiska sjukdomar som multipel skleros.

Astma är en annan sjukdom där skräddarsydd medicin blivit allt mer viktig. Runt tio procent av alla astmatiker har en svårbehandlad sjukdom och de läkemedelsbehandlingar som finns hjälper inte alltid. Ett stort europeiskt forskningsprojekt, U-Biopred, kunde genom att analysera slem som hostats upp av astmatiker urskilja tre undergrupper av svår astma.

– Jag brukar lite provokativt säga att nu har forskningen insett vad patienter och husläkare vetat i hundra år – att patienter är olika och att det finns olika mekanismer bakom samma typ av sjukdom. Det är spännande att vi nu börjar få de molekylära förklaringarna, säger Sven-Erik Dahlén, professor i experimentell astma- och allergiforskning vid Karolinska institutet.

 

Skräddarsydd medicin kommer att bli nyckeln som gör att vi kan göra framsteg inom alla medicinska områden.

 

Det första steget är att hitta undergrupperna, nästa steg är kunna definiera vilken typ av sjukdom patienter har genom biomarkörer i  kroppsvätskor och utandningsluft. Därefter är målet att kunna utveckla nya läkemedel specifikt för de patienterna.

– Utifrån de biomarkörerna hoppas vi att vi i framtiden ska kunna säga vilken behandling en patient ska ha utifrån till exempel ett urinprov. Det måste vara enkla tester om det ska bli användbart i bred skala, säger Sven-Erik Dahlén.

Men de nya tekniska framgångarna kan också leda till att gamla läkemedel får nytt liv. Ett sådant exempel finns inom just astmabehandling. Ett läkemedel som nyligen godkändes i både EU och USA utgick från en princip som lades på hyllan för många år sedan eftersom det inte gav någon effekt i kliniska studier.

– Men för tio år sedan började läkemedlet mepolizumab att testas på väl utvalda patienter som hade höga värden av en speciell inflammatorisk cell, eosinofilen. Då fick man väldigt stora effekter och hela forskningsfältet återuppstod. Det känns väldigt positivt att efter många tunga år med svårigheter att utveckla nya läkemedel så kan vi förhoppningsvis hjälpa fler som är svårt sjuka i  astma, säger Sven-Erik Dahlén.

Ett annat problem med dagens sjukvård är att läkemedel sätts in först när personen fått tillräckligt med symtom för att ställa diagnos med nuvarande metoder. Det kan vara alldeles för sent, menar Mikael Benson.

– När patienten får symtom är det ofta ganska sent i sjukdomsprocessen. Men om vi kan hitta de tidiga signalerna kan vi också sätta in behandling tidigare, och då fungerar förhoppningsvis den också bättre, säger han.

Många länder har på regeringsnivå också fått upp ögonen för den skräddarsydda metoden. I USA lanserade presidenten Barack Obama ”the precision medicine initiative” för ett år sedan. Målet är följa minst en miljon människor under lång tid för att förstå hur sjukdomar utvecklas och på så sätt hitta markörer för tidig och individuell behandling.

Mikael Benson och hans forskargrupp har börjat i en annan ände. De studerade en viss typ av vita blodkroppar vars uppgift är att tidigt upptäcka och bekämpa sjukdomar. Med hjälp av ny teknik kunde forskarna visa hur cellerna reagerade i tidiga studier.

– Vi fann samma reaktionsmönster hos patienter med sjukdomar som har symtomfria stadier, pollenallergi och multipel skleros. Vi undersöker nu om liknande mönster kan användas för tidig diagnos av andra sjukdomar med långdragna symtomfria förlopp. Förhoppningen är att detta ska leda till tidigare behandling och därmed bättre effekt, säger han.

Det finns dock hinder, det är dyrt att utveckla nya läkemedel och frågan är om det kommer att finnas läkemedelsföretag som vill satsa på en liten patientgrupp. Det kommer också att behövas utbildad personal. Men Carsten Rose är hoppfull.

– Skräddarsydd medicin kommer att bli nyckeln som gör att vi kan göra framsteg inom alla medicinska områden, inte bara inom cancerforskningen. Det är ett nytt tankesätt med historiska rötter och jag ser en stor framtid för detta, säger Carsten Rose.

Även Mikael Benson ser skräddarsydd medicin på bred front inom sjukvården de kommande tio åren.

– Jag tror att tidig och skräddarsydd medicin kommer att förändra sjukvården i grunden.