Vi använder cookies för att förbättra funktionaliteten på våra sajter, för att kunna rikta relevant innehåll och annonser till dig och för att vi ska kunna säkerställa att tjänsterna fungerar som de ska.

Läs mer

En utskrift från Dagens Nyheter, 2019-11-20 19:13

Artikelns ursprungsadress: https://www.dn.se/nyheter/sverige/dyra-lakemedel-mot-skelleftesjukan-slar-hart-mot-vasterbotten-och-norrbotten/

Sverige

Dyra läkemedel mot Skelleftesjukan slår hårt mot Västerbotten och Norrbotten

Foto: Berit Roald/TT

Sjukvården har fått klartecken för att använda nya läkemedel mot den dödliga Skelleftesjukan. 

Men medicinerna är dyra. Det blir en utmaning för Västerbotten och Norrbotten där de flesta av patienterna bor.

Familjär amyloidos med polyneuropati är en sällsynt sjukdom. Den orsakas av en muterad gen och leder till proteinansamlingar i kroppens organ. 

I Sverige drabbas mellan 1-2 per 100.000 invånare. Men sjukdomen är mycket vanligare runt Piteå och Skellefteå – i Norrbotten och Västerbotten är förekomsten omkring 50 per 100.000 invånare. Därför kallas sjukdomen även för Skelleftesjukan. 

Länge fanns ingen behandling mot sjukdomen. Läkarna såg hur patienterna med åren blev sämre: fick besvär med diarré och förstoppning, gradvis tappade känseln, fick allt svårare att gå och till slut blev sängbundna. Det är vanligt med hjärtsvikt. Utan behandling leder sjukdomen vanligtvis till döden inom 5 till 13 år.

– Många av dem hade svåra smärtor och även om vi försökte behandla smärtan var många av dem ganska svårbehandlade. Det var en grym sjukdom, många patienter var livrädda. Det är fortfarande en svår sjukdom, men i dag finns det i alla fall behandlingsmöjligheter, säger Ole Suhr, senior professor vid Umeå universitet.

Under 90-talet började man behandla sjukdomen med levertransplantationer. För somliga patienter fungerade det väldigt bra, försämringen stannade av. 

– Men det var också en behandling som man var tvungen att sätta in relativt tidigt i förloppet, om patienterna var för sjuka kanske de inte skulle överleva transplantationen eller tiden efter, säger Ole Suhr.

Ole Suhr, senior professor vid Umeå universitet Foto: Mattias Pettersson

2011 godkändes det första läkemedlet mot Skelleftesjukan, tafamidis. Det kan bromsa sjukdomen, men måste ges tidigt och fungerar inte för alla. 

Det finns ett liknande läkemedel, diflunisal. Men det är inte registrerat i Sverige och kräver att den behandlande läkaren ansöker till Läkemedelsverket om licens för varje patient för att få använda det.

För drygt ett år sedan godkändes två nya läkemedel mot sjukdomen. De har lite olika verkningsmekanism, men båda blockerar cellerna i levern från att tillverka proteinet transtyretin, som klumpar ihop sig vid sjukdomen. 

– De här nya behandlingarna har visat resultat som är avsevärt bättre än tidigare. Det publicerades två studier samtidigt och båda läkemedel stabiliserar sjukdomen hos en majoritet av patienterna. Även om studierna inte går att jämföra rakt av verkar det ena läkemedlet, patisiran, vara lite mer effektiv, säger Ole Suhr, som har varit involverad i studierna på patisiran och tafamidis. 

Innan läkemedel kan användas i Sverige krävs ett nationellt beslut om det är kostnadseffektivt. Medan TLV beslutar om nya receptläkemedel ska ingå i högkostnadsskyddet tar NT-rådet fram rekommendationer för de läkemedel som används inom sjukvården. Man utgår bland annat från behandlingens kostnad och effektivitet, men också hur allvarlig och sällsynt sjukdomen är.

Nyligen kom NT-rådets besked: sjukvården kan använda det ena läkemedlet, inotersen, efter att först ha testat två äldre behandlingar. Bara i mycket sällsynta fall kan patisiran bli aktuellt.

Anledningen var det höga priset. Inotersen kostar drygt tre miljoner kronor per patient och år, medan prislappen för patisiran hamnar på omkring fyra miljoner kronor per patient och år.

– Vi ser att läkemedlen har god effekt och vi vill använda dem till våra patienter. Därför inledde vi en prisdiskussion med företagen, säger Anders Bergström, ledamot i NT-rådet för norra sjukvårdsregionen och chef för vårdkvalitetsenheten vid Region Norrbotten.

Företagen och regionerna kan förhandla om rabatter och har gjort så i det här fallet. Prissumman är hemlig, men enligt NT-rådet blir inotersen kostnadseffektivt efter rabatten medan patisiran inte blir det.

Ole Suhr berättar att intresset från patienterna har varit stort och många har väntat otåligt på NT-rådets besked. Det är nämligen viktigt att behandla tidigt, innan skadorna blivit för stora.

– Det är naturligtvis mycket positivt att sjukvården kan använda det ena läkemedlet. Men samtidigt tycker jag att det är synd att man inte har kvar möjligheten att använda patisiran. Eftersom de inte har exakt samma mekanism kan man tänka sig att somliga kan få effekt av det ena läkemedlet men inte det andra, säger han.  

Anders Bergström uppskattar att mellan sex och åtta patienter kommer att påbörja behandling med inotersen redan under hösten, de flesta i Västerbotten och Norrbotten. Hur många patienter det blir under nästa år beror på flera saker, bland annat hur väl de två andra medicinerna fungerar.

Enligt NT-rådet ska sjukvården i första hand använda tafamidis. När det inte längre fungerar ska man använda diflunisal, på licens. 

– Men nu har Läkemedelsverket börjat ifrågasätta licenserna eftersom det finns nya godkända läkemedel mot sjukdomen. Då ska läkarna enligt Läkemedelsverkets föreskrifter använda dem i stället. Omkring 120 patienter behandlas i dag med diflunisal, som kostar 12.000 kronor per år. Det kommer inte att gå ihop med sjukvårdsekonomin om de i stället ska behandlas med ett läkemedel som kostar flera miljoner kronor per år, säger Anders Bergström.

Förhoppningen är nu att statliga APL, som tar fram specialtillverkade läkemedel, kan tillverka diflunisal. Då slipper man licenser från Läkemedelsverket.

– Men om det inte går kommer vi att behöva använda inotersen i betydligt större omfattning. Priset är sekretessbelagt, men vi har inte kommit ned i tiotusenkronorsklassen som med diflunisal. Det kommer att bli mycket dyrare än så, säger Anders Bergström.

Särskilt region Västerbotten och region Norrbotten kommer att drabbas av ökade läkemedelskostnader, där bor nämligen omkring 75 procent av patienterna. På grund av den ojämna fördelningen av patienter har frågan om solidarisk finansiering av läkemedel mot Skelleftesjukan lyfts. Då skulle alla regioner dela på kostnaderna.

– Det är ju en livslång behandling och det tillkommer nya patienter varje år. Så läkemedelskostnaderna kommer att öka varje år. Jag hoppas så klart att så många som möjligt kommer att få tillgång till de nya behandlingarna, men det kan bli ekonomiskt tufft för de hårdast drabbade regionerna, säger Ole Suhr.

Läs mer: Nya dyra läkemedel stor utmaning för samhället

Drabbade av Skelleftesjukan hoppas på ny bromsmedicin.